Immuuntherapie toegankelijk voor kankerpatiënt met zeldzaam tumorprofiel

13 jun. 2019 06:00

Nieuw vergoedingsmodel voor behandeling op maat

Oncologen, geneesmiddelenproducenten, zorgverzekeraars en het Zorginstituut willen er samen voor zorgen dat patiënten met een zeldzaam moleculair tumorprofiel toegang kunnen krijgen tot kankergeneesmiddelen waarbij zij in een klinische studie baat blijken te hebben, hoewel die geneesmiddelen niet voor hun kankertype zijn ontwikkeld.

Pilot

Om deze patiënten toch toegang te geven tot zo'n geneesmiddel, hebben genoemde partijen een financieringsmodel op maat van de patiënt bedacht waarbij de fabrikant van het middel en de zorgverzekeraar samen de financiële risico's delen: de fabrikant betaalt het medicijn in de studiefase en de zorgverzekeraar vergoedt het vervolgens voor patiënten bij wie het blijkt te werken: een pay for performance-model. Een pilot gaat lopen in een klinische studie waaraan meer dan 30 Nederlandse ziekenhuizen meedoen: de DRUP-studie, die wordt gecoördineerd door het Center for Personalized Cancer Treatment.

Aanleiding: bestaande medicijnen voor zeldzame tumorprofielen

Het wordt steeds duidelijker dat elke tumor biologisch uniek is en dat de behandeling daarom steeds vaker afgestemd moet worden op de individuele patiënt. Soms heeft een tumor bijvoorbeeld een DNA-afwijking die heel zeldzaam is voor de meeste tumorsoorten. Er ís dan soms een medicijn dat mogelijk op deze afwijking inspeelt, maar dat is niet voor al die tumorsoorten geregistreerd.

'Herontdekken' geneesmiddelen

In 2016 werd daarom in Nederland met steun van het KWF een bijzondere klinische studie gestart: de DRUP-studie. DRUP staat voor 'Drug Rediscovery Protocol'. In deze studie krijgen kleine groepjes patiënten, alle met een zeldzaam moleculair tumorprofiel, geneesmiddelen toegediend die al geregistreerd zijn voor een andere kankersoort maar niet voor die van hen. Voor deze patiënten zijn geen andere behandelopties meer.

Het doel van de DRUP-studie is: onderzoeken of de medicijnen ook voor deze patiënten werkzaam en veilig zijn. Dit kan niet worden onderzocht in gebruikelijke grootschalige geneesmiddelenstudies, daarvoor zijn de patiënten-aantallen veel te klein.

Toegang tot medicijn voor individuele patiënt

Emile Voest, medisch directeur van het Antoni van Leeuwenhoek en een van de onderzoeksleiders van de DRUP-studie: 'Al bij de start van de DRUP-studie rees de vraag: stel dat het geneesmiddel werkt bij een patiënt, hoe zorgen we er dan voor dat die patiënt er vervolgens ook toegang toe krijgt? Het is immers niet geregistreerd voor zijn of haar indicatie.'

Uit de DRUP-studie is nu gebleken dat het immuuntherapie-medicijn nivolumab, dat o.a. wordt ingezet voor de behandeling van melanoom, ook effectief is bij 67% van de 30 patiënten met andere kankertypes dan waarvoor het geneesmiddel is geïndiceerd, die echter een specifieke DNA-afwijking delen. Dit is een veelbelovende uitkomst. Maar het studiecohort is gesloten en het zogenoemde off label-gebruik van nivolumab wordt buiten studieverband niet vergoed. Dit betekent dat nieuwe patiënten met dezelfde DNA-afwijking geen toegang zouden hebben tot deze behandeling. Wat nu?

Partijen om de tafel

De betrokken partijen - oncologen, fabrikant, Zorginstituut en zorgverzekeraars - gingen om de tafel zitten en bedachten een manier om deze patiënten toch toegang te geven tot het medicijn.

Fabrikant en zorgverzekeraar delen risico

Aan de DRUP-studie wordt een extra fase geplakt waarin nieuwe patiënten uit Nederlandse ziekenhuizen met een vergelijkbaar tumorprofiel kunnen worden opgenomen. Per patiënt zal daarin de effectiviteit en veiligheid is van het geneesmiddel worden beoordeeld. In deze fase van 16 weken staat de fabrikant van het middel - in dit geval nivolumab van fabrikant Bristol-Myers Squibb - garant voor de medicatiekosten.

Als na 16 weken het middel effectief en veilig blijkt voor deze individuele patiënten, vergoedt de zorgverzekeraar hun verdere behandeling. Fabrikant en zorgverzekeraar dragen daarmee samen het financiële risico.

Bewijskracht opbouwen

Grootschalige vergelijkende geneesmiddelenstudie, meestal voorwaarde voor goedkeuring van een medicijn voor een nieuwe indicatie, zijn voor deze zeldzame tumoren niet mogelijk. Omdat van de hele behandeling in de DRUP-studie alle informatie, zoals behandeluitkomsten en DNA-profiel, systematisch verzameld wordt, bouwen onderzoekers en ziekenhuizen toch bewijskracht op. Systematisch brengen ze zo de effectiviteit en veiligheid van deze therapie-op-maat in kaart. De zorg van de individuele patiënt wordt daarmee onderbouwd en verbeterd, ook door de juiste plaatsbepaling in richtlijnen voor behandeling en vergoeding.

Pauline Evers, belangenbehartiger Geneesmiddelen bij de Nederlandse Federatie van Kankerpatiënten, zegt heel blij te zijn met dit breed gedragen initiatief: 'Voor kankerpatiënten met een zeldzame mutatie in het DNA komt een nieuwe toepassing van een bestaand geneesmiddel in onderzoek-setting beschikbaar. De unieke samenwerking tussen onderzoekers, het Zorginstituut, zorgverzekeraars en de farmaceutische industrie zorgt ervoor dat deze behandeling op een financieel verantwoorde manier toegankelijk wordt. De kosten voor de behandeling worden gedeeld. De toekomst moet uitwijzen of dit alternatieve ontwikkeltraject in specifieke gevallen kan leiden tot een kwalitatief en financieel beter gestroomlijnde introductie van nieuwe toepassingen van geneesmiddelen.'

Animatie

Bekijk hier een animatie over dit 'vergoedingsmodel op maat'

De DRUP-studie: nieuwe kansen voor bestaande kankermedicijnen

Veel bestaande kankermedicijnen die momenteel zijn goedgekeurd voor gebruik bij patiënten met specifieke tumortypes, zouden ook kunnen werken bij patiënten met andere tumortypes. Daarom is het Center for Personalized Cancer Treatment (CPCT) gestart met de DRUP-studie, waarin uitbehandelde patiënten een doelgerichte behandeling of immunotherapie krijgen op basis van hun tumor-DNA, ongeacht de locatie van hun tumor.

Aan de DRUP-studie doen meer dan 30 ziekenhuizen in Nederland mee. De onderzoeksleiders zijn prof. dr. Emile Voest (Antoni van Leeuwenhoek), prof. dr. Henk Verheul (Radboudumc) en prof. dr. Hans Gelderblom (LUMC). Voor de DNA-analyse werkt het CPCT samen met de daarin gespecialiseerde Hartwig Medical Foundation.De DRUP-studie wordt financieel ondersteund door KWF Kankerbestrijding en BarcodeforLife.