Sinds 2010 onderzoekt het NKI-AVL deze celtherapie bij patiënten met uitgezaaid melanoom bij wie eerdere behandelingen onvoldoende werkten. Bij 30 tot 50 procent van de 185 behandelde patiënten namen de uitzaaiingen in omvang af; bij ongeveer 10 tot 20 procent verdwenen de tumoren volledig.
Om de therapie breder beschikbaar te maken voor patiënten, was een aanvraag voor een Europese handelsvergunning ingediend. Het NKI/AVL is het eerste academische instituut dat deze registratieroute voor een handelsvergunning voor een celtherapie product volledig heeft doorlopen. We vinden het voor patiënten heel verdrietig dat dit niet is gelukt.
Het besluit van de EMA is gebaseerd op Europese wet- regelgeving voor de opzet van klinische studies en de controle van het productieproces. Aan die eisen kon niet volledig worden voldaan. Dat komt vooral doordat de klinische studie oorspronkelijk niet was opgezet met als doel om tot Europese registratie te komen. Het NKI-AVL benadrukt dat de studie veilig is uitgevoerd, patiënten nooit een onveilige behandeling hebben gekregen en dat de wetenschappelijke resultaten betrouwbaar zijn. Goedkeuring van de EMA voor een Europese handelsvergunning was geen doel op zich, maar een middel om deze vaak levensreddende therapie beschikbaar te houden voor mensen met uitgezaaid melanoom. De Hospital Exemption bood daar geen blijven de oplossing voor. De kennis en ervaringen uit dit proces worden gedeeld met andere academische ontwikkelaars en andere stakeholders. Daarmee draagt het NKI/AVL bij aan de verdere ontwikkeling van (academische) geneesmiddelen in Europa.